Snellere acceptatie voor nieuwe kanker drugs behoud leven - NBCNews.com

NIEUWE YORKAa' Michael Weitz was uit opties. De Californische had meegemaakt straling, chemotherapie en chirurgie maar zijn nog steeds longkanker verspreid naar zijn hersenen en botten. Uiteindelijk opraakt, de Translator arts ingevoerd een ik studie - de eerste fase van de menselijke testen voor een nieuw geneesmiddel - van crizotinib. Het geneesmiddel werkt voor ongeveer 4 procent van de hogere niveau longkankerpatiënten met een gemuteerde vorm van proteïnen aan genaamd ALK. "Zodra ik wist dat ik had dat mutatie, ik wist dat ik had een fantastische nieuwe kans," verklaarde Weitz, nu 55, die kanker-vrije na 3 jaar van het gebruik van de drug nu aangeboden door Pfizer als Xalkori na een ongewoon snelle ontwikkelingsproces. Het gemiddeld heeft een decennium en $1 miljoen voor het maken van een nieuwe therapie op de markt. Maar in de afgelopen twee jaar een aantal kanker drugs - met inbegrip van Onyx farmaceutische Inc Kyprolis voor veelvoudige myeloma, Roche Zelboraf voor kanker, en Pfizer Xalkori - werden aanvaard in ongeveer 50% die als gevolg van verhoogde genetische screening, meer overtuigend verwijzen fase I proeven en de ernstige behoefte aan nieuwe en doeltreffende behandelingen. Niet te missen deze verslagen gezondheid degenen die kampen met een tekort van visie, beter bekend als colorblindness, toegang tot nieuwe bril die werden gemaakt door een neurobioloog te stimuleren medische visie, maar lijken te hebben een onverwachte bijwerking van voor het probleem op te lossen. "Wij willen beheren te scheren jaar genoeg tijd die nodig is om definitieve goedkeuring en opslaan van miljarden dollars per drug," zei Robert Schneider, directeur van translationeel kankeronderzoek in Ny Universiteit Cancer Institute. "We gaan om te zien dit als een ommekeer in de komende vijf jaar." Weitz van verhaal is dat een buitengewone exemplory exemplaar van hoe gepersonaliseerde geneeskunde evolueert een decennium nadat analisten sequenced het menselijk genoom, waardoor drugs te richten op specifieke genetische modificaties. De trend is waarschijnlijk meer effectieve remedies brengen wanhopige mensen sneller, verhogen de hoeveelheid jaarlijkse drug goedkeuringen en verminderen onderzoek uitgaven door middel van eerder in de dag en meer betrouwbare informatie. Het zal ook helpen geneeskunde ontwerpers identificeren mislukte behandelingen vroeg, terwijl het goed niet altijd in meer betaalbare medicijnen resulteren kan. Er zijn enige bezorgdheid over de snellere goedkeuringsproces, maar de meeste helemaal eens dat de voordelen van een levensreddende drug opwegen tegen de risico's. "De versnelde groei van nieuwe drugs kunnen een tweesnijdend zwaard," genoemd Mace Rothenberg, hoofd van oncologie voor Pfizer. "Als je sneller dat kunnen enkele vragen onbeantwoord zijn." Hij legde uit die antwoorden zal komen van de uitgevoerde onderzoeken na drugs zijn goedgekeurd, en de drugs en het voedsel beheer vereist meestal verkochte produkt verslagen naar aanleiding van snelle goedkeuringen traditioneel, fase I proeven deed bits meer dan bloot de dosis van een experimentele drug die veilig kan worden getolereerd voordat groter verslagen opgesteld klinisch zinvolle voordeel. Maar de vooruitgang in genetische screening en een betere kennis van de biologie van kanker zijn waardoor onderzoekers te erkennen van patiënten vrijwel zeker om te profiteren van bepaalde kankertherapieën. Positieve signalen kunnen worden gezien door "u veel meer snel en wetenschappelijk u kunt sparen cliënten voor wie is de stof niet naar voren gebogen aan het werk," verklaarde Dr. Michael Davies, assistent-leraar in het departement van melanoom medische oncologie op MD Anderson Cancer Center in Houston. Richard Scheller, hoofd van het onderzoek en de vroege ontwikkeling voor Roche Genentech product, waardoor een heleboel van het bedrijf top-selling kanker drugs, zei, "je kunt knippen een paar decennia uit de klinische proef proces door het doen van al uw essentiële trial ogenschijnlijk onmiddellijk uit fase ik." Drug fabrikanten die hebben geprofiteerd van het proces van versnelde goedkeuring geweigerd om te praten over hoeveel geld werd gered uit de industrie gemiddelde voor Geneesmiddelenontwikkeling. FDA de nieuwe 'doorbraak' naam met uitstekende genoeg vroege resultaten, gezondheid regelgevers zijn meer bereid dan ooit te vroege of midstage studies gewoon aanvaarden als voldoende bewijs van de veiligheid en succes, eerder dan aan te dringen op grotere, meer kostbare en tijdrovende cruciale fase III studies die een typische vereiste geweest. "De drugs zijn gewoon beter," Dr. Richard Pazdur, manager van de Office van hematologie en oncologie producten aan de FDA Center for Drug evaluatie en onderzoek, zei van de nieuwste gerichte kanker medicijnen. Met oudere opmerkelijk giftige chemotherapie drugs, legde hij uit, "veel van de gesprekken zouden we bij de firma behandeld of wij de stof goed of niet keuren te. Met sommige van de nieuwere geneesmiddelen, het probleem is hoe snel ze kunnen worden goedgekeurd door ons, niet als zij certanly moeten worden goedgekeurd, "zei Pazdur. De FDA heeft het ontwikkelen van een nieuwe doorbraak naam voor medicijnen die het beschouwt als een aanzienlijke verbetering ten opzichte van bestaande behandelingen. Met de status - vijf nu hebben gekregen tot nu met 12 meer drugs momenteel in behandeling - de organisatie werkt meer rechtstreeks met geneeskunde producenten erkenningseisen en training commerciële productie problemen te herkennen. Spectaculaire reactie sleutel op snellere goedkeuring is dat drugs zijn steeds als meer eng gerichte zoals onderzoekers beter de trajecten van kanker - een reeks van biochemische acties die de ontwikkeling van kankercellen de brandstof begrijpen. Het doel van de behandelingen is altijd om de schuldige vlees of biomarkers, binnen een route te stoppen. "Het is aanzienlijk gemakkelijker voor iedereen van ons om mensen in fase ik bestudeert de werkelijke kans op een dramatische reactie," Paul Sabbatini, genoemd een op Memorial Sloan-Kettering Cancer Center in New York. Nu hebben veel minder patiënten om definitieve resultaten in early tests krijgen omdat zij zo lang als hun tumoren bevatten eiwitten of genmutaties die is gericht op de experimentele drug bent gekozen te kunnen worden berecht. Patiënten begrijpen meestal deze verslagen van hun artsen of internetsites zoals ClinicalTrials.gov. "Wat we vele malen kijken is fase I gegevens waar we zien graden van antwoord dat we niet eerder hebt gezien bij patiënten die hebben de meeste van de remedies in een zei FDA Pazdur uitgeput. Scheller geschat dat kanker onderzoekers zal werken op 50 toekomstige effectieve therapieën die kunnen worden opgeleverd door verschillende doelstellingen. NYU van Schneider, een van de biotech bedrijf ImClone, zei historisch misschien slechts 3 procent van de oncologie geneesmiddelen die begon fase I studies ging op te worden aanvaard. Met nauwkeurige drugs en nieuwe analytische instrumenten, zei hij, "men zou hopen dat 10, alsmede 15% van de drugs kunnen worden toegestaan voor de beste patiënt nummers komende vijf jaar." Roche Zelboraf en Pfizer Xalkori beide werden geproduceerd samen met partner diagnostische tests om te identificeren van de precieze genmutaties bij personen die de drugs werden gebouwd naar doel. Ze overgegaan vrij snel door klinische studies. De organisatie zei groei van Zelboraf, die $56.000 voor een zes maanden durende behandeling cursus kost, was de snelste gedaan door Genentech en Roche. Het klinische proces proces duurde minder dan vijf jaar. Pfizer Xalkori kreeg net iets meer dan vier jaar op te bouwen. Had uitgeprobeerd in de traditionele methode onder de gemeenschappelijke long kanker bevolking in tegenstelling tot op personen met de specifieke ALK mutatie, het waarschijnlijk als een mislukking zou worden ontslagen of vereist verder onderzoek proberen te krijgen welke deelgroep van patiënten werden geholpen door de geneeskunde die 115.000 dollar per jaar kost. Problemen sneller vinden In het verleden, waren grote farmaceutische ondernemingen niet bereid voor de opbouw van drugs voor beperkte individuele teams kiezen om te zoeken naar remedies te behandelen van ziekten zoals hoge cholesterol en artritis die kan worden genomen door een grote strook van de bevolking en worden grote geld-makers. Pfizer leider Ian Read heeft omarmd de nieuwere aangepaste aanpak. Neemt nota van recente vooruitgang in genetische kennis, Read heeft gezegd: "We kunnen krijgen betere effecten eerder op de dag. Dat kan duidelijk onze ontwikkeling versnellen, zoals je zag met Xalkori." De recente verbeteringen verlenen ook een wens van drug makers - bepalen van drugs sneller mislukt. "Het is veel veiliger om te beseffen dat uit in fase ik dan vijftig procent van een miljard dollar verderop in Phase III," van Genentech Scheller zei. "Als u een specifieke behandeling activiteit niet wordt weergegeven in uw eerste 10 of 20 mensen die hebben uw bijzondere diagnostische teken of bepaalde biomerker dat u zoekt, vergeet het maar, we zijn via project eindigt," zei Scheller. Ondanks de meeste van de recente successen blijven veel obstakels. Onderzoekers hebben nog om te bepalen waarom medicijnen die werken door aansporen de ziekte bestrijden vermogen tegen kanker, zoals Bristol-Myers Squibb Yervoy, langdurige gevolgen hebben voor sommige mensen en misschien niet de anderen. En waarom kanker vaak home hoewel gekwalificeerde behandelingen werkte komt ze hebben om te bepalen. "We moeten om te achterhalen waarom deze drugs mis gaan soms," verklaarde Sloan Kettering Sabbatini. "Als we de oorzaak begrijpen, we misschien preventief medicijnen nemen, of op de eerste vermelding van (infectie) progressie, begrijpen als we meer informatie over de trajecten." wat is het meest logische alternatief, maar zolang de Verenigde Staten hoeft niet prijscontrole voor geneesmiddelen zoals Europa doet, en economie niet worden beschouwd door de FDA in de overeenkomst besluiten, sneller, minder kostbaar ontwikkeling mag niet leiden tot lagere tarieven. "Ik wens het zou doen dalen de kosten van drugs, maar duurzame markt beren is wat de markt kan krijgen," aldus Schneider. (c) Copyright Thomson Reuters 2013. Zoek naar beperkingen op: http://about.reuters.com/fulllegal.asp

More Info: Een asteroïde 28.000 km van de aarde zal passeren